Un grande lavoro di squadra ha consentito ad una  bimba di 6 mesi, affetta da atrofia muscolare spinale (Sma), a sottoporsi per la prima volta nel nostro Paese a una terapia genica estremamente innovativa all’ospedale pediatrico Santobono di Napoli. La terapia è stata autorizzata in Europa a maggio scorso e in Italia recentemente. lo scorso 17 novembre. Si tratta quindi del primo trattamento di questo tipo effettuato nel nostro Paese.

L’Atrofia muscolare spinale di tipo 1 – si sa-  è una gravissima malattia genetica neuromuscolare, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette la respirazione e la deglutizione, causando la morte entro i due anni di vita. Il farmaco somministrato al Santobono di Napoli, considerato il più costoso al mondo (1,9 milioni di euro per singolo trattamento), corregge il problema genetico, determinando la completa regressione della malattia.