Lunedì 30 ottobre, ore 17.30, conferenza on line promossa dai cinque centri medici
che hanno attuato l’EAP, insieme alle associazioni Famiglie Sma e Asamsi
ATROFIA MUSCOLARE SPINALE, PRIMO WEBINAIR SU TERAPIA NUSINERSEN
PER ILLUSTRARE L’ACCESSO AI PAZIENTI
A partire dal mese di novembre 2017 i centri regionali autorizzati in Italia potranno avviare la terapia nusinersen e quindi la distribuzione diSpinraza, il primo e unico farmaco al mondo per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale. Com’è possibile accedere a questa terapia? A chi e dove occorre rivolgersi? Quali sono le procedure e i tempi? A quale livello agisce la cura?
Per rispondere ai quesiti dei pazienti e delle famiglie, i cinque centri che negli scorsi mesi hanno attuato il programma di somministrazione compassionevole (NeMo di Milano e Roma, NeMo Sud di Messina, Gaslini di Genova e Bambino Gesù di Roma), coinvolgendo le associazioniFamiglie Sma (Genitori per la Ricerca sull’Atrofia Muscolare Spinale) e Asamsi (Associazione per lo Studio delle Atrofie Muscolari Spinali Infantili), hanno organizzato un webinair per lunedì 30 ottobre, alle 17.30, rivolta a tutti gli interessati.
Sarà un momento informativo e formativo dove i responsabili medici dei centri forniranno tutte le informazioni necessarie, e risponderanno alle domande sulle modalità di accesso al farmaco, sia per chi ha preso parte al programma EAP (Extended Access Program) che per chiunque altro vorrà partecipare.
«Non è ancora una cura – spiega Daniela Lauro, la presidente nazionale di Famiglie SMA – ma è un trattamento che aiuterà a gestire le difficoltà della patologia. È quindi la prima breccia nell’inesorabile, perché nonostante la SMA sia una malattia rara, questa è una battaglia di tutto il Paese contro la rassegnazione al destino. È un messaggio che apre una riflessione sulle patologie genetiche rare e sui percorsi innovativi di guarigione che coinvolgono centinaia di famiglie».
La terapia nusinersen è stata autorizzata senza restrizioni per tutte le forme di SMA, «ma è opportuno sottolineare – ha aggiunto la presidente – che l’accesso al farmaco è subordinato alla valutazione del proprio medico curante e all’effettiva possibilità di poter tollerare un’iniezione lombare».
Le regioni italiane che sono state già autorizzate, e cominceranno subito, sono Lombardia, Puglia, Campania e Sicilia; a breve si attende l’approvazione per Lazio e Liguria. «Per le restanti – conclude la Lauro – si dovranno attendere i tempi burocratici dettati dalle singole normative territoriali. Il nostro obiettivo è certamente l’estensione a tutta la penisola attraverso la presenza di almeno un centro per ogni regione, e per raggiungerlo la Onlus di Famiglie Sma continuerà a raccogliere fondi e a promuovere iniziative».